에스바이오메딕스 파킨슨병 세포치료제, 24개월 임상서 질병 진행 7.7년 역전 입증

에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 TED-A9의 임상 1/2a상 24개월 추적관찰에서 우수한 안전성과 유효성을 확인했습니다. 고용량 투여군은 이식 후 2년 시점에서 질병 진행을 평균 7.7년 되돌리는 결과를 보였으며, 이는 미국 후기 임상 진입을 위한 확고한 근거가 됩니다.

파킨슨병 세포치료제 TED-A9의 24개월 임상 결과는?

에스바이오메딕스는 12일 TED-A9의 24개월 톱라인 데이터를 확보했다고 밝혔습니다. 이번 데이터에서 TED-A9는 이식 후 2년 시점까지 양호한 안전성을 유지했습니다. 또한, 12개월에 확인됐던 운동성 증상 개선 효과가 24개월까지 일관되게 재확인되었고, 개선 폭도 증가 및 확대되는 것으로 나타났습니다.

TED-A9는 인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 신경전구세포로 분화시킨 세포치료제입니다. 파킨슨병의 근본 원인인 도파민 신경세포 사멸을 직접 대체하는 재생 치료를 목표로 하는 혁신적인 신약입니다.

환자들의 운동 기능은 얼마나 개선되었나?

이번 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 진행되었습니다. 저용량군 6명에게는 세포 315만 개를, 고용량군 6명에게는 세포 630만 개를 이식했으며, 이식 후 96주 동안 안전성과 유효성을 평가했습니다. 참여한 환자들의 평균 유병 기간은 약 10년 이상이었습니다.

운동기능 지표인 MDS-UPDRS Part Ⅲ 점수는 이식 전 대비 24개월 시점에 저용량군에서 평균 15.0점, 고용량군에서 평균 18.5점이 감소했습니다. 특히 고용량군은 12개월 15.5점, 18개월 16.5점, 24개월 18.5점 감소하며 시간이 지날수록 개선 폭이 지속적으로 확대되었습니다. 전반적 질환 중증도를 반영하는 MDS-UPDRS Total 점수 역시 저용량군에서 27.8점, 고용량군에서 35.0점 줄어 질환이 전반적으로 개선되었습니다.

질병진행단계를 평가하는 호엔야 척도는 이식 전 대비 24개월 시점에 저용량군에서 평균 1.0단계, 고용량군에서 평균 1.7단계 감소했습니다. 고용량군은 이식 전 평균 3.8단계에서 9개월 시점까지 호전된 상태가 24개월까지 안정적으로 유지되었습니다.

회사 관계자는 관련 문헌에 보고된 호엔야 척도의 단계 진행 속도를 고려할 때, 고용량군 환자들의 단계 변화는 평균 약 7.7년에 상당하는 질병 진행을 되돌린 것이라고 설명했습니다. 표준 치료만 받는 경우 매년 증상이 자연적으로 악화되는 점을 고려하면 실질적으로 7.7년을 초과하는 치료 효과에 해당한다는 것입니다.

환자의 일상생활에는 어떤 변화가 있었나?

환자 중심 지표인 파킨슨 일지에 따르면, 약효 소실시간은 이식 전 대비 24개월 시점에 저용량군에서 평균 4.7시간, 고용량군에서 평균 2.8시간 감소했습니다. 일상생활에서 운동기능에 불편을 겪는 시간이 눈에 띄게 줄어든 것입니다.

이상운동증 없는 약효 발현시간은 저용량군에서 평균 4.1시간, 고용량군에서 평균 4.8시간 증가했습니다. 운동기능이 양호한 시간이 늘어난 것입니다. 이 약효 발현시간 관련 지표는 회사가 FDA와 사전 미팅을 통해 미국 후기 임상의 핵심 평가변수로 설정한 항목과 동일 계열이어서 의미가 큽니다.

표준 치료만으로는 시간이 지남에 따라 운동기능 저하와 질병 진행이 지속되는 파킨슨병의 자연 경과를 고려할 때, 이번 24개월 유효성 지표 개선은 질병의 자연 진행을 상쇄하고 임상적으로 의미 있는 치료 효과를 나타낸 결과로 해석됩니다.

임상 안전성과 향후 글로벌 개발 계획은?

안전성 측면에서 이식 후 24개월까지 TED-A9과 관련된 이상사례는 보고되지 않았습니다. 전체 환자에서 총 43건의 이상사례가 확인되었으나 대부분 경증 또는 중등증 수준이었고, 모든 사례에서 TED-A9과의 인과관계가 관련성이 없음으로 평가되었습니다.

중대한 이상사례 4건이 보고되었으나 이 역시 인과관계가 없는 것으로 평가되었고, 용량제한독성도 관찰되지 않았습니다. 회사는 이번 결과가 미국, 유럽, 일본에서 개발 중인 유사 세포치료제들과 비교해도 주요 운동성 지표 전반에서 경쟁력 있는 유효성 개선 신호를 보였다고 평가했습니다.

회사는 이번 데이터가 미국 후기 임상을 개시하기 위한 핵심 기반이 되었다며, 올해 중 미국 FDA에 임상 3상 IND를 신청할 계획입니다.

에스바이오메딕스 김동욱 대표는 이번 24개월 톱라인 데이터는 TED-A9의 치료 효과가 단기 반응에 그치지 않고 장기간 지속되고 확대될 가능성을 입증한 성공적인 결과라고 말했습니다. 그는 2년간 TED-A9 세포와 관련된 이상반응이 없다는 안전성과 경쟁 파이프라인 대비 우수한 유효성 데이터가 확보됨에 따라 미국 상업화 임상 개시를 위한 근거가 한층 견고해졌다고 덧붙였습니다. 이어 국내 첨단재생의료 임상연구와 미국, 일본 진출을 아우르는 글로벌 개발 전략을 체계적으로 추진해 나가겠다고 밝혔습니다.

TED-A9는 어떤 원리로 파킨슨병을 치료하나요?

인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 신경전구세포로 분화시켜, 파킨슨병의 근본 원인인 사멸한 도파민 신경세포를 직접 대체하는 재생 치료를 목표로 합니다.

이번 임상의 대상과 규모는 어떻게 되나요?

파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 진행되었습니다. 저용량군 6명과 고용량군 6명으로 나누어 이식 후 96주 동안 안전성과 유효성을 평가했으며, 참여 환자들의 평균 유병 기간은 약 10년 이상이었습니다.

미국 FDA 임상 3상은 언제 신청하나요?

에스바이오메딕스는 이번 24개월 데이터를 바탕으로 올해 중으로 미국 FDA에 임상 3상 IND를 신청할 계획입니다.