지씨셀(GC셀)이 다음 달 12일부터 15일까지 미국 루이지애나주 뉴올리언스에서 열리는 제68차 미국혈액학회 연례 학술대회(ASH 2026)에서 CD5 표적 동종 CAR-NK 세포치료제 'GCC2005'의 임상 1a상 전체 결과를 발표한다고 5일 밝혔다. 재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는 난치성 T세포 림프종 환자 18명을 대상으로 한 데이터로, 국내 바이오 기술이 세계 무대에서 검증받는 순간이다.
동아일보 www.donga.com 보도에 따르면 임상에서 최고 용량 단계까지 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않았고 최대내약용량(MTD)에도 도달하지 않았다. 사이토카인방출증후군(CRS)은 모두 경증이었으며, 치료 관련 중대한 이상 반응도 보고되지 않았다. 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS), 이식편대숙주병(GvHD), 발열성 호중구감소증, 중증·기회감염 등 주요 안전성 이슈도 나타나지 않았다.
GCC2005는 어떤 치료제인가
CD5(분화 클러스터5)는 면역세포 표면에 존재하는 단백질 마커다. 정상 상태에서는 T세포 과열을 막는 안전장치 역할을 하지만, 유전자 변이 등으로 암세포로 변하면 T세포 계열 악성 혈액암이 된다. 해당 암세포는 원래 T세포였기에 CD5 단백질을 그대로 갖고 있으며, GCC2005는 이 CD5를 표적으로 삼아 암세포를 사멸시키는 기전을 갖는다.
GCC2005는 GC셀의 핵심 파이프라인으로, 난치성 T세포 림프종 치료를 위한 계열 내 최초(First-in-class) 신약을 목표로 개발 중이다. CAR(키메라 항원 수용체)와 인터류킨-15(IL-15)를 함께 발현하도록 설계돼 항종양 활성과 체내 지속성이 높아졌다. IL-15는 면역세포의 생성, 생존, 공격력 유지에 핵심 역할을 하는 사이토카인 단백질로 '면역세포 영양제'로 불리기도 한다.
특히 주목할 점은 공급 방식이다. GCC2005는 미리 제조해 보관했다가 필요할 때 바로 투여하는 기성품(off-the-shelf) 방식으로 개발되고 있다. 환자별로 세포를 맞춤 제조해야 하는 기존 세포치료제의 오랜 대기 시간을 줄일 수 있는 대안이다.
어떤 환자가 참여했고, 결과는 어떠했나
임상 1a상은 재발 또는 불응성 CD5 양성 NK 및 T세포 악성종양 환자 18명을 대상으로 3+3 용량 증량 방식으로 진행됐다. 참여자 가운데는 여러 차례 항암치료 후에도 재발했거나 치료에 반응하지 않은 T세포 림프종 환자가 포함됐다. 말초 T세포 림프종 비특이형(PTCL-NOS), 혈관면역모세포 T세포 림프종(AITL), 역형성 대세포 림프종(ALCL) 등 다양한 아형이 망라됐다.
초기 유효성 평가에서는 여러 용량 단계에서 항종양 활성이 관찰됐다. 일부 환자에서는 암세포가 관찰되지 않는 상태인 완전관해가 장기간 유지되는 등 긍정적인 초기 치료 반응이 나타났다. 서울경제는 기존 치료에도 반응하지 않거나 재발한 난치성 림프종 환자 일부에서 초기 항암 효과가 확인됐다고 전했다. 뉴스클레임 역시 최고 용량 단계에서 용량제한독성과 치료 관련 중대한 이상반응이 전혀 관찰되지 않았다고 짚었다.
연구 책임자인 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 이번 결과를 조심스럽게, 그러나 분명하게 평가했다.
이번 임상 1a상은 안전성 중심 용량 증량 연구로 여러 T세포 림프종 아형과 다양한 CD5 발현 수준의 환자가 포함된 가운데 양호한 안전성과 내약성, 초기 항종양 활성 신호를 확인했다.
김 교수는 이어 일부 환자에서 장기간 완전관해가 지속된 만큼 후속 임상을 통해 적정 용량과 치료 반응을 보다 구체적으로 평가할 필요가 있다고 말했다.
임상 1b상 진행과 향후 계획
GC셀은 이미 임상 1b상 환자 투약에 착수했다. 지난달 첫 환자 투약을 완료했으며, 1b상에서는 용법·용량 최적화와 탐색적 용량 확장을 진행할 계획이다. 이를 통해 임상 2상에 사용할 권장 임상 2상 용량(RP2D)을 도출하는 것이 목표다.
원성용 GC셀 대표는 속도 조절에 방점을 찍었다.
지난해 중간결과에 이어 올해 ASH에서 GCC2005 임상 1a상 전체 데이터를 발표한다. 확인된 안전성과 초기 임상 결과를 기반으로 현재 진행 중인 임상 1b상을 차질 없이 추진해 최적 용량을 확립하고 향후 글로벌 임상 개발로 이어갈 수 있도록 속도를 내겠다.
한국 바이오가 거는 글로벌 도전
이번 발표는 단순한 기업 소식을 넘어선다. T세포 림프종은 기존 항암치료로 재발하는 사례가 많아 치료 선택지가 극히 제한적인 분야다. 국내 연구진이 개발한 동종 CAR-NK 플랫폼이 세계 최대 혈액학 학술대회에서 전체 데이터를 공개한다는 것은, 한국이 세포치료 기술의 최전선에 서 있음을 보여주는 대목이다.
기성품 방식의 세포치료제가 상용화되면 환자는 치료 대기 부담을 크게 덜 수 있다. 젊은 연구 인력과 혁신 기업이 주도하는 이런 흐름은, 산업의 미래를 만드는 힘이 어디에서 나오는지를 보여준다. 팜뉴스는 ASH 2026 학술대회 일정과 발표 계획을 상세히 전하며 업계의 관심이 이미 높다고 짚었다.
자주 묻는 질문
GCC2005는 무엇을 치료하는 약인가?
CD5 양성 T세포 계열 악성 혈액암, 즉 재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는 난치성 T세포 림프종 치료를 목표로 하는 CAR-NK 세포치료제다.
임상 1a상에서 안전성은 확인됐나?
확인됐다. 환자 18명을 대상한 1a상에서 최고 용량 단계까지 용량제한독성과 치료 관련 중대한 이상반응이 관찰되지 않았고, 사이토카인방출증후군은 모두 경증이었다.
일반 환자가 이 치료를 받을 수 있는 시기는?
아직 임상 단계다. 임상 1b상을 거쳐 권장 임상 2상 용량을 도출하고, 이후 글로벌 임상 개발과 규제 기관의 승인 절차를 통과해야 상용화가 가능하다.